重写后的文章:
11月23日,大象新闻记者从蔡磊团队获悉,渐冻症抗争者蔡磊与中美瑞康携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物RAG-21,成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格。这一重大突破标志着在渐冻症的治疗领域取得了新的里程碑。
RAG-21,作为中美瑞康与蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物,其主要功能在于降低FUS蛋白的水平,直接靶向运动神经元退化的根源。通过RNA干扰(RNAi)机制,RAG-21在减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集方面展现出了显著的敲低效果和良好的安全性。
今年4月,蔡磊与中美瑞康成立了渐冻症药物开发联合实验室,双方将共享科研成果,进一步整合优势资源,加速渐冻症药物研发和临床应用。在短短的时间内,RAG-17已经在中国获批临床,成为了目前全球唯一一款在中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法。
蔡磊的勇气和决心,以及中美瑞康的专业技术,共同推动了这两款药物的研发进程。他们的工作不仅为渐冻症患者带来了希望,也为整个医学界展示了在攻克罕见病领域中的坚持与努力。
图片信息:
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渐冻症抗争者蔡磊的图片: (2022年的蔡磊)
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蔡磊与中美瑞康签约仪式的图片: (4月,蔡磊与中美瑞康签约仪式)
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RAG-17临床进展的图片: (5月,李龙承赴北京与还在住院的蔡磊探讨临床进展)
声明与来源: 来源 | 大象新闻记者 冯靖雯 监制 | 李金锋 李洁敏 主编 | 狄晓晶 赵东 编辑 | 杜卉
结尾部分: 我们深知每一个医学突破的背后,都是无数研究人员夜以继日的辛勤努力。蔡磊与中美瑞康的合作,为我们展现了在医药研发领域中,团队合作与坚持梦想的力量。希望更多的研究人员能够怀抱梦想、脚踏实地,为医学进步和患者福祉付出努力。点击关注大象新闻,获取更多优质资讯,一起见证医学领域的每一份进步。
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