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新突破!蔡磊参与推进的渐冻症药物获美FDA孤儿药资格认定

重写后的文章

11月23日,大象新闻记者从蔡磊团队获悉,渐冻症抗争者蔡磊与中美瑞康携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物RAG-21,成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格。这一重大突破标志着在渐冻症的治疗领域取得了新的里程碑。

RAG-21,作为中美瑞康与蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物,其主要功能在于降低FUS蛋白的水平,直接靶向运动神经元退化的根源。通过RNA干扰(RNAi)机制,RAG-21在减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集方面展现出了显著的敲低效果和良好的安全性。

今年4月,蔡磊与中美瑞康成立了渐冻症药物开发联合实验室,双方将共享科研成果,进一步整合优势资源,加速渐冻症药物研发和临床应用。在短短的时间内,RAG-17已经在中国获批临床,成为了目前全球唯一一款在中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法。

蔡磊的勇气和决心,以及中美瑞康的专业技术,共同推动了这两款药物的研发进程。他们的工作不仅为渐冻症患者带来了希望,也为整个医学界展示了在攻克罕见病领域中的坚持与努力。

图片信息

  • 渐冻症抗争者蔡磊的图片: 新突破!蔡磊参与推进的渐冻症药物获美FDA孤儿药资格认定  -图1 (2022年的蔡磊)

  • 蔡磊与中美瑞康签约仪式的图片: 新突破!蔡磊参与推进的渐冻症药物获美FDA孤儿药资格认定  -图2 (4月,蔡磊与中美瑞康签约仪式)

  • RAG-17临床进展的图片: 新突破!蔡磊参与推进的渐冻症药物获美FDA孤儿药资格认定  -图3 (5月,李龙承赴北京与还在住院的蔡磊探讨临床进展)

声明与来源: 来源 | 大象新闻记者 冯靖雯 监制 | 李金锋 李洁敏 主编 | 狄晓晶 赵东 编辑 | 杜卉

结尾部分: 我们深知每一个医学突破的背后,都是无数研究人员夜以继日的辛勤努力。蔡磊与中美瑞康的合作,为我们展现了在医药研发领域中,团队合作与坚持梦想的力量。希望更多的研究人员能够怀抱梦想、脚踏实地,为医学进步和患者福祉付出努力。点击关注大象新闻,获取更多优质资讯,一起见证医学领域的每一份进步。

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评论列表
  • 江睿杰
    2024年11月25日 15:36:21
    这份殊荣表明渐冻症治疗领域的探索正在迎来新突破,为中国抗击罕见病提供了一个全新的平台!
  • 文佩卓
    2024年11月25日 15:39:35
    蔡磊的贡献令人敬佩!美FDA孤儿药资格认定为渐冻症患者带来新希望!
  • 喻师宝
    2024年11月25日 15:42:30
    新突破!蔡磊参与推进的渐冻症药物获美FDA孤儿药资格认定,这项进展无疑是给了众多患者带来了新的希望。
  • 廉岸青
    2024年12月02日 10:15:25
    太令人兴奋了!在蔡磊的努力下,渐冻症药物的进步获美国FDA认定为孤儿药意味着对于这些被无助缠身的人们而言希望的存在,这实在是鼓舞人心的突破性进展啊!
  • 危琼萱
    2024年12月02日 10:18:38
    太牛了!新突破的好消息不仅体现出科研者的决心和汗水,还给我们提供了希望的曙光,愿越来越多罕见疾病能够获得社会的关爱和支持。(长评内容)
    或者是:为蔡磊与他的团队感到无比自豪 这样的技术力量必须大范围推广给予更多的病人以帮助早日康复新的挑战!这样破局的难关唯有等待.渐渐也会收获自己美好的一切.[微笑]加油各位正在积极进取着、期盼阳光的生活希望这一天能快点到来!!!(倾向乐观的态度评论)
  • 向巧芝
    2024年12月02日 10:21:32
    蔡磊的贡献真是大善举,助力渐冻症药物获美FDA孤儿药资格认定,这是治疗此类疾病的全新突破!
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